Corrigen con CRISPR un error del ADN que causa una enfermedad metabólica rara
CRISPRで希少代謝疾患の原因となるDNA変異を修正
欧州リスク要約
スペイン国立科学研究評議会（CSIC）の研究チームが、希少な遺伝性疾患であるプロピオン酸血症の原因となるDNA変異を細胞モデルでCRISPRにより修正し、欠損していた必須タンパク質の産生を回復させた。将来の治療戦略開発につながる可能性を示す基礎研究である。
リスクの側から考える
細胞モデルでの成功から実際の治療法確立までには長い検証過程があり、患者が成果を実感できるまでの時間差という課題が残る。
記事に書かれた事実ではなく、読む人が考えるための問いかけです。キーワード
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