SOD1遺伝子変異を一塩基単位で修正―家族性ALSを対象にiPS細胞で塩基編集とプライム編集を最適化―
家族性ALSのiPS細胞でSOD1遺伝子を一塩基単位で修正
日本リスク要約
京都大学の研究チームが、家族性ALSの原因となるSOD1遺伝子変異を対象に、iPS細胞において塩基編集とプライム編集という2つのゲノム編集技術を最適化し、一塩基単位での修正に成功した。
リスクの側から考える
遺伝子変異を狙った修正技術が確立すれば、根治療法の乏しい遺伝性神経難病に対する治療開発の道が開ける一方、臨床応用に向けては安全性評価や費用負担の在り方が新たな課題となる。
記事に書かれた事実ではなく、読む人が考えるための問いかけです。キーワード
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