【プレスリリース】SOD1遺伝⼦変異を⼀塩基単位で修正―家族性ALSを対象にiPS細胞で塩基編集とプライム編集を最適化―
家族性ALSのSOD1遺伝子変異をiPS細胞で一塩基単位に修正
日本リスク要約
家族性ALSの原因となるSOD1遺伝子変異に対し、iPS細胞を用いて塩基編集とプライム編集という2種のゲノム編集技術を最適化し、一塩基単位での修正を達成した。治療応用に向けた基盤技術として位置づけられている。
リスクの側から考える
遺伝性疾患の原因変異を細胞レベルで修正する技術が確立されれば、将来の遺伝子治療の選択肢が広がる一方、オフターゲット効果の長期安全性の検証や治療費の負担が新たな課題となりうる。
記事に書かれた事実ではなく、読む人が考えるための問いかけです。キーワード
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